Enfant de 8 ans guéri d'une maladie génétique grâce à une molécule
Une équipe new-yorkaise a permis à un enfant de 8 ans souffrant d'une maladie génétique rare, le syndrome de neurodégénération infantile avec spasticité progressive et anomalies de la substance blanche du cerveau, de synthétiser à nouveau l'enzyme pour contrer les effets de sa maladie. Le résultat doit être confirmé à plus long terme et chez d'autres patients.
16 juillet 2025
lemonde.fr